以下是的一些我们精选的Apellis Pharmaceutical: 补体分子 C3 抑制剂的价值

$Apellis Pharmaceuticals, Inc. ( APLS ) $ 是一家生物制临床研发公司，头号在研物 APL2 是补体分子 C3 抑制剂，用于治疗各种自身免疫性疾病如年龄相关性黄斑变性 ( AMD ) ，PNH，自身免疫性溶血性贫血（Autoimmune hemolytic anemia，AIHA）和年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩（GA ) 。公司的股价将于明日 IPO，价格在 $13-$15 之间。

补体系统（complement system）和 APL-2 的作用机理

补体系统是一组存在于人体液中及细胞表面，经活化后具有生物活性，可介导免疫和炎症反应的蛋白。这个系统由近 40 种成分组成，多数组分为糖蛋白。补体系统会参与机体的免疫机制，表现为抗微生物防御反应、免疫调节及介导免疫病理的损伤性反应。补体系统激活失调，往往会引发多种自身免疫性疾病。

Apellis 研发的 APL-2 通过与聚乙二醇（PEG）聚合物结合，可以结合在 C3 上的 C3 转化酶结合位点上，从而使得其不能被转化为 C3b 分子。这样会减少补体过度激活带来的自身免疫损伤，从而可用于治疗补体系统介导的多种自身免疫疾病。Apellis 是第一家研发 C3 抑制剂的公司 （Ra pharma $Ra Pharmaceuticals, Inc. ( RARX ) $ 开发的是针对 C5 的抑制剂，目前也已经在临床研究）。

APL-2 在针对 AMD 的二期试验中满足了主要的临床终点： "At 12 months, APL-2, administered monthly via intritreal injection, showed a 29% ( p=0.008 ) reduction in the rate of GA lesion growth compared to sham. With every other month administration, a 20% ( p=0.067 ) reduction was observed. Additionally, in a post hoc analysis, a greater effect was observed during the second six months of the study: a reduction in growth rate of 47% ( p